Entrada Therapeutics 的 DMD 试验显示出早期的功能性收益，并且具有良好的安全性

• Vertex Pharmaceuticals 创下强劲第一季度收益的历史新高

Entrada Therapeutics（纳斯达克：TRDA）表示，其 I/II 期 ELEVATE-44-201 试验第一组的初步数据显示，针对杜氏肌营养不良症（DMD）且具有适合外显子 44 跳跃突变的行走患者，安全性和耐受性良好，并且早期功能改善显著。

公司在首席执行官 Dipal Doshi、研发总裁 Natarajan Sethuraman 以及牛津大学儿童神经肌肉疾病教授 Laurent Servais 的主持下，审查了这些结果。

获取 Entrada Therapeutics 的提醒：

Doshi 表示，这些结果代表了试验的首次数据读取，并将其描述为令人鼓舞。他表示，公司正在为其 DMD 项目追求加速审批策略，并预计在 2026 年将在其管线中实现多个临床里程碑。

第一组显示良好的安全性特征

Sethuraman 表示，该试验在 6 mg/kg 剂量的 ENTR-601-44 下达到了其主要目标。第一组招募了 8 名年龄在 6 到 17 岁之间的行走参与者，随机分为 3:1 接受 ENTR-601-44 或安慰剂，通过静脉输注在第 1、43 和 85 天进行治疗。肌肉活检在筛查时和最后一次给药后六周进行。

根据 Sethuraman 的说法，所有治疗相关的不良事件均为轻度至中度，以头痛为最常见的不良事件。没有报告严重不良事件，也没有不良事件导致停药。他表示，没有观察到肾脏安全性问题，肾功能指标（包括 eGFR、半胱氨酸 C 和镁）均在正常范围内，并与安慰剂相当。

所有八名参与者已进入研究的开放标签部分，他们正在接受 6 mg/kg 的 ENTR-601-44 的六次额外给药。

公司亮点：尽管暴露水平较低，但功能信号显著

Sethuraman 表示，Entrada 观察到 “早于预期的功能反应”，包括治疗参与者的起立速度相较于安慰剂有统计学显著改善。起立速度是 DMD 运动功能的一个衡量标准，根据 Sethuraman 的说法，这是 III 期研究中可批准的临床终点。

公司报告的起立速度平均变化为每秒 0.08 次，Sethuraman 表示，这一变化是临床重要差异阈值 0.023 的 3.5 倍。他表示，无论年龄或疾病严重程度，大多数参与者均观察到积极变化。公司还报告了 10 米步行/跑步评估的积极趋势。

与此同时，Entrada 表示，儿科 DMD 患者的血浆暴露水平约为健康成年志愿者和健康非人类灵长类动物水平的 50% 低。Sethuraman 表示，较低的暴露与最近收到的来自幼年非人类灵长类动物研究的数据一致。公司表示，外显子跳跃和肌萎缩蛋白水平均比基线高出约 2.3%，其中一名接受治疗的患者在第 127 天显示出约 6% 的肌萎缩蛋白。

Sethuraman 表示，Entrada 已更新其药代动力学模型，并预计后续组别的血浆浓度、外显子跳跃和肌萎缩蛋白产生将更高。Doshi 在回应分析师提问时表示，公司预计在评估 12 mg/kg 的第二组中会出现 “双位数的肌萎缩蛋白水平”，并在第三组中进一步增加。

卫星细胞接入被认为是可能的差异化因素

Entrada 高管多次指出公司的递送平台可能是功能信号的潜在解释。Sethuraman 表示，公司相信 ENTR-601-44 可以接触到静止的卫星细胞，这些细胞参与肌肉修复和再生。

“任何治疗的最终目标是功能性益处，” Sethuraman 表示，并补充说，早期的功能结果很重要，因为它们是在测试的最低剂量下观察到的。

Servais 提供了 DMD 的临床背景，描述肌萎缩蛋白是肌肉细胞的 “减震器”。他说，DMD 影响多个肌肉群，包括心脏，并给患者、家庭和社会带来了重大负担。Servais 还指出，肌肉活检结果仅提供特定时间和地点的 “快照”，而肌萎缩蛋白的表达可能是时间敏感的。

下一次数据读取预计在 2026 年

Doshi 表示，第二组 ELEVATE-44-201 的患者正在接受 12 mg/kg 的给药。Entrada 预计将在 2026 年底之前报告第一组开放标签期和第二组的数据。

公司还表示，其 ELEVATE-45-201 研究已完全招募，第一组数据预计在 2026 年中期发布。Doshi 表示，Entrada 预计该研究中的血浆暴露水平将与 ELEVATE-44-201 第一组中观察到的相似，这可能意味着外显子跳跃和肌萎缩蛋白低于预期，但在 5 mg/kg 剂量下可能有功能改善。

除了 ENTR-601-44 和 ENTR-601-45，Entrada 表示 ENTR-601-50 已获得英国 MHRA 和研究伦理委员会的监管授权。Doshi 表示，公司计划将 44 和 45 项目的经验应用于 50 和 51 项目，并将在今年晚些时候提供更多细节。

Entrada 还强调了在 DMD 以外的进展。Doshi 表示，合作伙伴 Vertex 继续招募和给药于多次递增剂量的 GALILEO I/II 期 VX-670 研究，预计结果将在 2026 年下半年发布。Entrada 还计划在 2026 年下半年提名第二个遗传性视网膜疾病候选药物，继 ENTR-801 之后，这是其 Usher 综合症 2A 候选药物。

Doshi 表示，Entrada 的现金流预计可持续到 2027 年第三季度，并为 DMD 和 DM1 的多个临床催化剂做好了准备。

关于 Entrada Therapeutics（纳斯达克：TRDA）

Entrada Therapeutics（纳斯达克代码：TRDA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发能够穿越细胞膜并与细胞内靶点结合的蛋白质治疗药物。通过其专有的细胞穿透微型蛋白（CPMP）平台和细胞内蛋白靶向（iTOP）递送技术，Entrada 旨在扩大大分子药物可治疗的疾病范围。

该公司的产品线包括在传统生物制剂具有有限细胞内活性的罕见和严重疾病的项目。

推荐故事

• 我们更看好的五只股票，胜过 Entrada Therapeutics

此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，旨在为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com.

你现在应该投资$1,000 在 Entrada Therapeutics 吗？

在考虑投资 Entrada Therapeutics 之前，你需要听听这个。

MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师悄悄建议客户在更广泛市场注意到之前购买的股票……而 Entrada Therapeutics 并不在名单上。

虽然 Entrada Therapeutics 目前在分析师中获得了中等买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。

在这里查看这五只股票