ETRznomics 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予'RZ-001'用于治疗肝细胞癌的再生医学先进疗法认定

基于有前景的 1b/2a 期临床数据，包括安全性特征和初步反应率，RMAT 认证 已授予 转剪接核酶基础的 RNA 编辑 平台

, /PRNewswire/ -- Rznomics 是一家专注于 RNA 基础基因治疗的生物制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其用于治疗肝细胞癌（HCC）的主要研究候选药物 RZ-001 以再生医学先进疗法（RMAT）认证。

RMAT 认证是 FDA 创建的一个专门项目，旨在加速有前景的新疗法（包括基因疗法）的开发和审查，这些疗法旨在治疗严重或危及生命的疾病。申请者需要提交初步临床证据，表明该药物有潜力满足未满足的医疗需求。该认证在药物开发过程中提供了重要机会，包括增加 FDA 的指导和优先审查及滚动审查的资格，以及加速审批路径。通过简化这些监管里程碑，该项目旨在更快地将变革性创新带给患者。

RZ-001 是基于 Rznomics 专有的转剪接核酶技术平台的下一代肿瘤治疗药物。通过用治疗性 RNA 替代癌症特异性 RNA，RZ-001 提供了一种新颖的作用机制，旨在克服传统疗法的局限性。该平台的双重作用方法——增强肿瘤选择性和安全性——为治疗选择有限的 HCC 患者提供了一个有前景的新选择。RZ-001 在 2024 年获得孤儿药认证（ODD），并在 2025 年获得快速通道认证（FTD）用于治疗 HCC。

FDA 授予 RMAT 状态的决定突显了 RZ-001 的临床潜力和创新性，特别是在 2026 年 4 月于美国癌症研究协会（AACR）年会上展示的 1b/2a 期临床试验的有意义的中期信号之后。

Rznomics 副总裁洪成宇表示：“通过 RMAT 认证，我们计划加速在美国的开发和合作计划，启动与 FDA 关于临床试验设计、化学、制造和控制（CMC）以及商业化策略的正式讨论。”

Rznomics 首席执行官李成旭补充道：“获得 RZ-001 的 RMAT 认证是 FDA 对我们 RNA 编辑平台的创新性和竞争力的深刻认可。我们将集中资源于全球开发和商业化，以提供在 HCC 领域满足未满足医疗需求的突破性治疗选择。”

关于 RMAT 认证

RMAT 认证是在 2016 年《21 世纪疗法法案》下引入的，旨在促进创新再生医学疗法的发展并扩大患者的获取。该项目涵盖细胞和基因疗法、治疗性组织工程产品和组合产品。要符合资格，药物必须是旨在治疗严重疾病的再生医学疗法，并且初步临床证据表明该药物有潜力满足该疾病的未满足医疗需求。

关于 Rznomics Inc.

Rznomics 是一家总部位于韩国的临床阶段生物制药公司，专注于开发基于 RNA 的基因疗法。该公司的专有转剪接核酶平台能够实现精确的 RNA 编辑，并在多个适应症中具有广泛的适用性。该公司于 2025 年 5 月与全球制药公司礼来签署了研究合作和许可协议，以开发一种新型 RNA 编辑治疗，并于 2025 年 12 月在 KOSDAQ 市场上市。（KOSDAQ 476830）

欲了解更多信息，请访问 www.rznomics.com

来源 Rznomics