Harmony Biosciences 计划通过 WAKIX 筹集 10 亿美元，并在 Needham 会议上透露 2026 年的管线催化剂

Harmony Biosciences 在 Needham & Company 的虚拟医疗会议上概述了 2026 年的优先事项，强调 WAKIX 的持续增长以及在睡眠 - 觉醒和罕见癫痫适应症方面的多项晚期管线结果。

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WAKIX 前景与商业执行

总裁兼首席执行官 Jeffrey Dayno 表示，Harmony 正在 “按计划在市场上实现 WAKIX 第六年超过 10 亿美元的净收入”，并将该产品描述为公司近远期增长的基础。

首席商业官 Adam Zaeske 指出，2025 年结束时患者增长加速。虽然公司 “通常每季度新增 100-400 名患者”，但 Zaeske 表示过去三个季度 “新增了 400-500 名患者”，他将其形容为 “非常非常强劲的增长和势头，推动我们进入 2026 年。” 他将这一表现归因于 WAKIX 的差异化，称其为 “唯一可供患者使用的非计划治疗选择”，以及广泛的可及性和持续改进的销售执行、支付方覆盖和患者支持流程，旨在加快发药时间。

展望未来，Zaeske 表示 Harmony 在第一季度扩大了其商业组织，增加了现场销售、远程销售和现场报销团队 “平均约 20%”，并已完成招聘和培训。

ANDA 诉讼与失去独占性规划

Fadia 询问了一项未决的简化新药申请（ANDA）申请者。Dayno 表示，Harmony 已与七个 ANDA 申请者中的六个达成和解，失去独占性（LOE）“至 2029 年 9 月”，并补充说，儿童独占性——“我们正按计划实现”——将延长至 “2030 年 3 月”。

关于正在进行的审判过程，Dayno 表示上周四提交了审判后简报，公司无法 “预测时间或结果。” 他表示，Harmony 仍专注于完成和解工作并推进下一代皮托利桑项目。

##皮托利桑系列：GR 和高剂量项目

Dayno 强调了多个皮托利桑生命周期计划。他表示，皮托利桑 GR（耐胃酸）“按计划在本季度提交 NDA”，目标 PDUFA 日期为 “2027 年的第一季度”。

Zaeske 表示，GR 配方旨在改善患者体验，指出 “80% 的嗜睡症患者可能会出现与疾病相关的胃肠症状。” 他说，GR 涂层 “增强了” WAKIX 的耐受性基础，并使患者能够 “以治疗剂量开始”，且 “无需调整剂量。” Zaeske 补充说，Harmony 的分销模式使其能够重新联系在启动时同意的先前 WAKIX 患者，可能告知因各种原因中断治疗的患者 GR 配方可用。他表示，Harmony“历史上…认为 GR 的机会在 300 万到 5 亿美元之间。”

对于皮托利桑高剂量（HD），Zaeske 将该策略描述为 “全新的品牌发布和高度差异化的产品”，结合了 GR 的好处和 “高达 WAKIX 批准剂量的 2 倍”，并追求 “在嗜睡症和特发性嗜睡症（IH）中的独特适应症。” 他说，公司正在进行两项 III 期注册试验——一项针对嗜睡症，另一项针对特发性嗜睡症（IH）——目标 PDUFA 日期均为 2028 年，并表示 Harmony 已将 HD 视为 “超过十亿美元的机会。”

Dayno 补充说，HD 是 “一种独特的配方”，具有 “不同的药代动力学特征”，并表示 “毫克对毫克，暴露更大”，安全边际 “远超两倍最高标示剂量。” 他还表示，GR 和 HD 项目旨在支持在 “嗜睡症中的疲劳” 和 “特发性嗜睡症中的睡眠惯性” 等领域的潜在新标签，公司已为 GR 和 HD 提出了 “有效专利，直至 2044 年。”

针对疲劳的新皮托利桑配方

Dayno 和首席医学与科学官 Kumar Budur 讨论了一种通过独家许可获得的额外皮托利桑配方，该配方由一项 “有效专利” 支持，持续至 “2042 年。” Budur 表示，Harmony 对疲劳的兴趣源于其 “多维性”——情感、身体和认知，并认为组胺机制，包括下游去甲肾上腺素和血清素的影响，能够 “独特地解决疲劳的三个方面。”

Budur 引用了 Harmony 在 1 型肌强直性营养不良症中的 II 期概念验证研究，其中约 90% 的患者有显著疲劳，称皮托利桑以 “临床有意义的方式” 改善了疲劳，并显示出 “剂量反应。” 他还指出，皮托利桑在欧洲被标记用于阻塞性睡眠呼吸暂停中的残余过度白天嗜睡。根据新许可配方的特征，Budur 表示 Harmony 优先考虑多发性硬化症中的疲劳，因为疲劳在 MS 中 “非常明确”，并影响大量患者。他表示，公司正在 “优化配方”，并预计下一步将进行 I 期药代动力学研究。

嗜睡素项目和 EPX-100 在罕见癫痫中的应用

管理层还讨论了不断发展的食欲素领域以及 Harmony 自有的食欲素受体激动剂 BP1.15205。Zaeske 表示，医生对食欲素的疗效表现出兴趣，但仍对耐受性和长期数据有疑问，提到报告的副作用事件，如 “相当高的失眠发生率”、频繁排尿和视觉障碍。他表示，Harmony 预计采用将采取 “渐进式方法”，并认为在嗜睡症领域，新品牌历史上通常会扩大品牌的使用，而不仅仅是市场份额的转移，反映出多药治疗的范式。Zaeske 表示，WAKIX 的 “卓越安全性和耐受性” 以及 “极其干净的特征” 支持其作为附加治疗的角色。

Budur 表示，BP1.15205 是 “临床开发中最强效的食欲素受体激动剂”，其效力在 “0.015 纳摩尔水平”，是一种新型化学框架，旨在避免早期化合物所见的非靶向问题，并且其前临床特征支持 “潜在的每日一次给药”。Dayno 表示，Harmony 预计将在 “年中” 获得健康志愿者的 I 期单次递增剂量药代动力学研究的顶线数据，随后在 “年中” 提交 IND，并进行一项睡眠剥夺健康志愿者研究，以评估安全性、耐受性、剂量范围和初步疗效信号。

在罕见癫痫方面，Budur 讨论了 EPX-100，提到在 AES 上展示的开放标签 ARGUS 数据，显示 CMS-28 从基线减少了 “50% 的中位数”。他强调 EPX-100 作为多种抗癫痫药物的辅助治疗正在开发，并表示该项目的差异化可能包括耐受性和安全性，提到临床相关的胃肠道不良事件发生率低，并且预计不需要与其他疗法一样进行特殊的常规监测，如肝功能检查或超声心动图。Dayno 重申，两个 III 期试验正在推进 Dravet 综合症和 Lennox-Gastaut 综合症，预计在 2027 年获得顶线数据，目标 PDUFA 日期为 2028 年。

Dayno 还强调了业务发展作为关键优先事项，提到 “我们资产负债表上有超过 8.8 亿美元”。他说，Harmony 的重点仍然是孤儿药和罕见的中枢神经系统及神经精神靶点，但公司已 “扩大视野”，考虑与其睡眠 - 觉醒和罕见癫痫业务相关的更广泛适应症，包括潜在的 “在市场上” 资产和从小型收购到更具变革性的交易的机会。

关于 Harmony Biosciences NASDAQ: HRMY

Harmony Biosciences Holdings, Inc 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和提供针对罕见神经和内分泌疾病患者的治疗方案。公司成立于 2017 年，总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议，Harmony Biosciences 于 2020 年上市，并在纳斯达克以 HRMY 的股票代码交易。公司的使命是识别和推进能够满足现有治疗未能覆盖的患者群体的关键未满足需求的药物。

公司的旗舰产品是 WAKIX（匹托利桑），这是美国批准的首个也是唯一的组胺 H3 受体拮抗剂/反向激动剂。

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