enGene 首席执行官推介 Detalimogene 作为对社区友好的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗选项，并预告将在第二季度更新 LEGEND 数据

enGene NASDAQ: ENGN 首席执行官 Ron Cooper 在公民生命科学会议上展示了公司针对非肌肉侵袭性膀胱癌 (NMIBC) 的方法，强调了该疾病未满足的需求以及公司认为其研究性疗法 detalimogene 可以更容易地融入社区泌尿科实践的观点。

NMIBC 治疗背景及推迟膀胱切除术的努力

Cooper 将 NMIBC 患者（通常是有合并症的老年男性）的历史治疗选择描述为有限，指出 BCG 疗法后，指南推荐在 BCG 失败后进行根治性膀胱切除术（膀胱切除）。他将膀胱切除术描述为一项重大手术，具有显著风险，引用了 “5%–15%” 的死亡率、高发病率以及包括造口使用和性功能丧失在内的生活质量影响。

他认为，切除膀胱对于一种他描述为进展缓慢的疾病来说可能是一个极端的步骤，并指出 NMIBC 在 “10 年时间框架内的进展率为 20%。” Cooper 表示，他对市场上新药物的数量感到鼓舞，称这种情况对患者是积极的，并促成了一场部分由 FDA 指导推动的开发 “竞赛”，该指导可以支持在此环境下相对较小的开放标签研究的批准。

市场分化：学术中心与社区实践

Cooper 一再强调学术和社区环境之间的差异，估计大约 17% 的患者在学术中心接受治疗，而大约 83% 的患者在社区接受治疗。他表示，许多新产品在社区泌尿科的接受度有限，因为它们 “笨重”，需要特殊处理、较长的解冻时间，并可能涉及保险问题。

正如 Cooper 所描述的，社区泌尿科医生今天通常使用 BCG 诊断和治疗患者，并可能使用膀胱内吉西他滨，但通常会将患者转诊至学术中心以获得更多选择。在学术环境中，他表示患者可能会接受 Adstiladrin 和 Keytruda 等疗法，随后进行膀胱切除。在社区中，他提到持续存在的限制，例如长期的 BCG 供应短缺和整合操作复杂疗法的能力有限。

Detalimogene 的临床更新及 enGene 关注的下一步

在讨论公司 LEGEND 研究（他描述为关键队列）的数据时，Cooper 表示 enGene 在去年秋季的数据更新中报告了 62% 的六个月完全缓解 (CR) 率，称其与该类别的其他药物相当。

他特别强调了耐受性和治疗连续性。Cooper 表示，观察到的大多数与 detalimogene 相关的不良事件为 1 级或 2 级，并与导尿相关。他还指出，停药和治疗中断的低单数比例，与他所说的其他疗法相比，后者的比例更高，包括 “在 40% 或更高或双位数” 的数据。对 Cooper 来说，这些差异表明患者更有可能按计划继续治疗。

展望未来，Cooper 表示 enGene 预计将在第二季度的春季会议上提供另一个数据更新，包括最终的 “任何时间 CR” 率，他将其描述为主要终点。他表示，研究中大多数 125 名患者到时将已超过六个月的时间点。他还预告了在下半年将提供的额外更新，届时 enGene 预计将提供 12 个月的数据，称其对评估长期耐久性至关重要。

Cooper 表示，随后将提交申请，预计在 2027 年获得批准。他还描述了在监管背景下如何评估耐久性，提到反应持续时间 (DOR) 作为次要终点，并讨论了该领域使用的 12 个月 “里程碑” 比较。虽然他说他预计免疫疗法会是耐久的，并提到之前更新中的小型九个月快照（五名符合条件的患者均达到该标记），但他警告说研究仍在进行中。

运营重点：融入社区泌尿科工作流程

Cooper 将 detalimogene 的差异化框架视为与物流和临床表现同样重要，认为社区实践——通常面临人员不足的压力，并越来越受到私募股权所有权的影响——需要不会干扰实践流程的疗法。他概述了他认为可以减少社区采用摩擦的几个特征：

• 无需特殊处理，与某些病毒类产品需要消毒程序和额外预防措施形成对比。
• 预计在普通冰箱中可存放 “数月”，在冰箱中可存放 “多年”，与某些疗法的 “超低温链” 要求形成对比。
• 无需多次预洗，这可能消耗护理时间和资源。
• 无需手术室；他描述了在标准检查室中使用典型导尿供应进行给药是可行的。

Cooper 还讨论了患者和诊所的时间负担，建议在临床试验尿液收集要求之外，患者在办公室的时间可能限制在 “5 或 10 分钟” 内进行给药。他表示，公司可能会随着时间的推移进行药物经济学研究，以量化潜在的好处。

竞争格局评论及其他 LEGEND 队列

在被问及竞争对手数据（包括 Protara）时，Cooper 表示，他将某些以化疗为导向的方法视为互补而非直接竞争对手，并建议时间表和不断变化的 FDA 指导可能使后期进入者更难招募相关的三线人群。他还提到强生的 TAR-200 作为不断发展的社区工具包的一部分，同时指出操作挑战，例如放置和移除设备所需的时间以及需要重复访问。

最后，Cooper 提到了其他 LEGEND 阶段——2A（BCG 初治）、2B（BCG 暴露）以及一个仅有乳头状病变且没有 CIS 的队列，表示 enGene 已将这些工作优先级降低，专注于第一队列的招募。他提到第一队列最终超额招募了 25%，并指出来自其他队列的数据可能会在后续帮助指导处方决策，乳头状病变可能与 NCCN 指南的纳入相关。

关于 enGene NASDAQ: ENGN

enGene, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对肿瘤的基因治疗。公司的核心技术是 EnGene 递送载体（EDV）平台，该平台利用非活性、细菌衍生的微小细胞直接将治疗药物输送到肿瘤细胞。通过将靶向递送与强效药物结合，enGene 旨在提高癌症治疗的精准性和有效性，同时减少非靶向毒性。

通过其 EDV 平台，enGene 已将多个治疗候选药物推进到临床前和临床阶段。

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