Protara Therapeutics 在 Oppenheimer 会议上重点介绍了 TARA-002 用于非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的数据，以及 FDA 关于淋巴畸形的计划

Protara Therapeutics NASDAQ: TARA 的高管在 Oppenheimer 第 36 届年度医疗生命科学会议的炉边谈话中概述了公司两个临床阶段项目的进展，强调了其正在进行的非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）TARA-002 研究的更新中期结果，并提供了淋巴畸形（LM）监管规划的最新情况。公司还讨论了其针对接受长期肠外营养患者的静脉注射（IV）氯化胆碱项目。

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TARA-002：灭活细菌免疫增强剂

首席执行官 Jesse Shefferman 将 TARA-002 描述为一种来自基因上不同的 链球菌 的全细胞细菌治疗，经过制造过程完全灭活，同时保留旨在刺激免疫系统的抗原。他表示，该产品在日本被称为 OK-432，在日本市场已有数十年，是大囊性和混合型淋巴畸形的标准治疗。他还指出，OK-432 在日本有用于某些癌症（头颈癌、甲状腺癌、胃癌和肺癌）化疗辅助治疗的标签，并将其描述为潜在的早期免疫肿瘤学药物。

Shefferman 强调，Protara 正在两个晚期环境中开发 TARA-002：

• NMIBC，包括针对 BCG 不响应的原位癌（CIS）的注册研究
• 淋巴畸形，重点关注 STARBORN-1 研究中的大囊性和混合病变

ADVANCED-2 中期结果和耐久性讨论

讨论集中在 ADVANCED-2 的中期数据上，这是 Protara 正在进行的 TARA-002 在 BCG 不响应 NMIBC 中的研究。Gershell 引用了公司报告的中期结果：在 22 名患者中，六个月的 完全反应（CR）率为 68%，在 15 名可评估患者中，12 个月的 CR 率为 33%。他指出，正式的 ASCO GU 演讲定于第二天进行。

在回答关于 12 个月数据的问题时，Shefferman 将较低的 12 个月标志性 CR 率归因于样本量小以及肿瘤学数据集早期可能出现的波动。他表示，在最新的读数之前，公司在 12 个月反应率方面 “一直在中间 40% 的范围内”，但两名待定的患者最终不再反应，导致该比例下降。

Shefferman 表示，该数据集代表了计划中的 100 名患者 研究的前 15 名患者，并表示公司预计随着样本量的增加，12 个月的反应率将回升到 40% 的范围。他还表示，Protara 观察到，之前的 BCG 暴露似乎并不是反应的主要驱动因素，因为在 BCG 初治和 BCG 不响应组中的六个月反应数据变得更具可解释性。

ADVANCED-3：超越 BCG 不响应 CIS 的定位

两位发言人将 BCG 不响应 CIS 描述为注册的途径，而不是公司最大的商业机会。Shefferman 表示，公司在 NMIBC 中的 “大动作” 是 ADVANCED-3，这是一个计划中的随机对照试验，旨在支持在 BCG 不可用或不适合时使用 TARA-002，可能还包括 BCG 暴露或治疗不足的患者，他表示由于 BCG 短缺，这一人群正在增长。

Shefferman 表示，Protara 预计 ADVANCED-2 将在 “2026 年底之前顺利完成招募”，并将该研究的完成视为建立药房准入、报销基础设施和在泌尿科实践中存在的方式，同时推进 ADVANCED-3。

关于未满足的需求，Shefferman 表示，公司向 FDA 提交了七年的 NMIBC 索赔数据，并观察到大约 35% 的本应接受 BCG 的患者未接受 BCG。他估计这一人群每年大约有 11,000 到 15,000 名患者，基于向该机构提交的索赔数据，引用了患者拒绝和 BCG 不耐受等因素。他表示，FDA 对 ADVANCED-3 设计的接受是基于与膀胱内化疗选项（吉西他滨 或 丝裂霉素，由研究者选择）的比较。他还描述了一个可能每年有数万人的更大 “暴露” 人群，他表示，对于这一人群，实际的选择是化疗。

Shefferman 还讨论了影响采用的考虑因素，包括治疗管理时间和社区实践中的操作负担。他对比了学术中心和社区泌尿科医生的需求，并表示 TARA-002 的持续供应对那些担心能否在一段时间内确保完整 BCG 课程的临床医生来说可能是有意义的。

STARBORN-1 淋巴畸形：招募和 FDA 互动

关于 LM 项目，Shefferman 表示公司继续在 STARBORN-1 中招募患者，并且自去年 11 月中期数据发布以来，已有额外患者接受了给药并进行了读数。他表示，Protara 已与 FDA 计划召开会议，讨论 注册路径，并补充说来自多个学科的 FDA 代表将参与。

在被问及潜在治疗人群时，Shefferman 表示他认为可接触的机会可能在 1,000 到 1,200 名患者每年 的范围内，主要由新发病例以及一些由于先前选择有限而变得 “对治疗无动于衷” 的既往治疗患者组成。

关于 LM 和 NMIBC 表现之间的潜在商业分离，Shefferman 表示给药方式差异显著——他描述 LM 给药为每剂 1 KE，最多四剂，而 NMIBC 给药为 40 KE，第一年可能多达 ~21 瓶——并表示公司预计会有不同的品牌、渠道和编码。

IV 氯化胆碱：长期肠外营养和 IP

Protara 还讨论了其 静脉用胆碱氯化物 项目，目标是长期接受完全肠外营养（TPN）的患者。Shefferman 估计美国大约有 35,000 名此类患者，将慢性 TPN 定义为每周超过四天且每年超过六个月。

他引用了公司观察性 THRIVE-1 研究的结果，指出大约 80% 的肠外支持患者缺乏胆碱，且 68% 存在某种形式的肝损伤。他描述了胆碱作为磷脂酰胆碱前体的作用，并将缺乏与肝功能和脂肪运输联系起来，指出多种物种的缺胆碱饮食在几天或几周内与肝功能测试升高相关。

Shefferman 表示 Protara 正在追求一个基于药代动力学的终点，证明给药后血清胆碱水平增加，次要终点评估肝功能。他还表示，公司拥有一项 橙皮书上市产品索赔专利，有效期至 2041 年，相关知识产权正在其他地区申请。

关于 Protara Therapeutics NASDAQ: TARA

Protara Therapeutics, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对病毒驱动癌症的新型免疫疗法。公司的主要研究领域包括人乳头瘤病毒（HPV）相关恶性肿瘤，旨在利用和增强身体的免疫反应以靶向肿瘤细胞。Protara 的治疗策略结合了特异性抗原疫苗接种方法与 T 细胞激活调节剂，以改善 HPV 介导疾病患者的临床结果。

Protara 的主要免疫疗法候选药物是 PTX-35，这是一种旨在激活 OX40 的实验性单克隆抗体，OX40 是 T 细胞上的一种共刺激受体。

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