Keros Therapeutics 宣布 Rinvatercept DMD 试验启动，并计划在 Oppenheimer 会议上讨论 ALS II 期试验

Keros Therapeutics NASDAQ: KROS 的首席执行官 Jasbir Seehra 在 Oppenheimer 第 36 届年度医疗生命科学会议上概述了公司的发展优先事项和合作计划，强调计划启动针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的 rinvatercept (KER-065) 试验，并在今年晚些时候与监管机构就肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的潜在二期项目进行接洽。

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关注 TGF-β 超家族信号传导

Seehra 表示，Keros 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发调节 TGF-β 超家族中功能失调或失衡信号的疗法，公司认为这些信号与疾病的病理生理学有关。公司的产品管线包括其主要项目 rinvatercept (KER-065)，用于神经肌肉疾病，以及与血液学疾病相关的贫血和血小板减少症的合作项目 elritercept。Seehra 还提到了一系列更广泛的临床前资产，涵盖神经肌肉和神经退行性疾病、罕见骨病和纤维化疾病，以及在肥胖和生育方面的潜在应用。

Rinvatercept：机制与差异化

Seehra 将 rinvatercept (KER-065) 描述为一种改良的激活素受体配体捕获剂，旨在结合并抑制 TGF-β 配体，这些配体是肌肉和骨骼的负调节因子，包括激活素 A 和肌肉抑制素。他表示，该项目旨在改善肌肉再生，增加肌肉大小和力量，减少纤维化和炎症，通过增加骨骼肌减少脂肪积累，并对骨骼提供合成效应。

他还强调了一项设计特征，旨在减少与 BMP9 的结合，他表示这与早期基于野生型 ActRIIB-Fc 的分子所观察到的血管和出血事件相关。根据 Seehra 的说法，在公司的 I 期经验中，没有观察到与 KER-065 相关的出血事件（包括毛细血管扩张症）。

DMD 机会与 I 期结果

在 DMD 中，Seehra 将该疾病描述为严重、进展性且最终致命，主要由于缺乏肌营养不良蛋白导致肌肉无力和退化。他表示目前没有治愈方法，并概述了当前方法的局限性，包括糖皮质激素（短期效益且伴随肌肉和骨骼损失）、外显子跳跃疗法（适用于不到 ~40% 的患者且 “迄今为止效益有限”）、基因疗法（效益被描述为有限且最终下降）以及 FDA 批准的 HDAC 抑制剂（通过减少纤维化获得效益，但存在安全信号）。

Seehra 提出了临床前和早期临床观察结果，表明 rinvatercept 可能解决 DMD 的多个方面，包括肌肉、骨骼和脂肪参数，并可能减轻糖皮质激素的负面影响。他还表示，公司观察到与组合策略相关的效果：在与外显子跳跃磷酸二酰胺基聚合物（PMOs）联合使用时，截短肌营养不良蛋白的表达增强，以及在没有外显子跳跃的情况下，肌营养不良蛋白同源物 utrophin 的表达增加。

关于 I 期结果，Seehra 表示 KER-065 在健康志愿者中普遍耐受良好，单次递增剂量（1 mg/kg 至 5 mg/kg）和多次递增剂量（1.25 mg/kg 和 2 mg/kg，持续三个月）均未报告剂量限制性毒性或严重不良事件。他提到一名参与者在到达研究现场之前经历了剧烈运动后 “非常高” 的瞬时肌酸激酶升高。观察到注射部位反应，与皮下给药一致，并且有一个无症状且可逆的血红蛋白升高，他表示可以通过滴定来管理。

Seehra 还强调了公司描述的 I 期药理信号，包括瘦体重和大腿肌肉体积的增加，骨矿密度和相关骨生物标志物的改善（包括骨特异性碱性磷酸酶的增加和骨吸收标志物的减少），以及代谢生物标志物的变化（增加的脂联素和减少的瘦素），同时伴随全身和内脏脂肪量的减少。

ALS 理由与计划的监管互动

Seehra 表示 Keros 还在 ALS 中开发 rinvatercept，将该疾病描述为一种进行性神经退行性疾病，特征是运动神经元和神经肌肉接头的丧失，导致肌肉无力和瘫痪。他引用了大约 30,000 名 ALS 患者生活在美国的估计，并表示大多数病例是散发性的。

他概述了一种以骨骼肌为中心的治疗假设：通过促进肌肉再生，他表示，rinvatercept 可以通过增强仍然被神经支配的肌纤维来补偿失去的去神经肌肉纤维，从而可能保持功能和生活质量。作为支持背景，他提到了 apitegromab 在脊髓性肌萎缩症 (SMA) 中的三期数据，他表示这些数据表明功能性改善，Keros 认为这支持在神经退化背景下保持肌肉功能的概念。他还引用了 ALS 小鼠模型中的临床前数据，描述了与对照组相比，握力和肌肉力量的保持。

展望未来，Seehra 表示公司计划在下半年与监管机构就评估 rinvatercept 在 ALS 中的二期临床试验设计进行接洽。他还表示 Keros 正在努力在 “本季度” 启动 DMD 试验，将这一年描述为专注于执行，并指出公司尚未提供数据的时间指导。

与 Takeda 的 elritercept 合作及时间预期

Seehra 回顾了 Keros 与武田制药在 elritercept 方面的合作，这是一种正在开发用于治疗骨髓异常综合症 (MDS) 和骨髓纤维化的贫血和血小板减少症的实验性疗法。他表示，Keros 于 2024 年 12 月与武田签署了一项全球许可协议（不包括中国大陆、香港和澳门），该协议包括 2 亿美元的预付款，以及超过 11 亿美元的开发和商业里程碑的资格，此外还有从低双位数到高十位数的分级版税。他补充说，截至 2025 年 1 月，武田已全面负责其辖区内的临床开发、生产和商业化。

关于项目时间安排，Seehra 表示 Keros 尚未披露里程碑的具体细节，但指出开发里程碑与 III 期试验的开始相关。他表示，III 期 RENEW 试验目前正在进行中，武田承诺在其 2025 财年（截至 3 月 31 日）开始一项前线治疗试验。他建议，根据类似试验的时间表，入组可能需要大约两到三年，且有 12 个月的终点，这意味着商业化可能会 “在本十年末到下十年初之间”。

关于公司的财务状况，Seehra 表示 Keros 在其第三季度财报中报告现金为 3.83 亿美元，并且公司预计资金可以持续到 2028 年上半年，包括对 II 期试验的预期支出以及将临床前资产推进到临床的费用。

关于 Keros Therapeutics NASDAQ: KROS

Keros Therapeutics, Inc NASDAQ: KROS 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发用于红细胞生成和铁调节障碍的新疗法。公司的研究集中在调节转化生长因子-β (TGF-β) 超家族，以重新平衡造血并改善红细胞生产。通过靶向与贫血相关的关键信号通路，Keros 旨在为患有骨髓异常综合症、β-地中海贫血和其他有重大未满足需求的慢性贫血患者提供新的治疗选择。

公司的主要产品候选药物 KER-050 是一种工程化的激活素受体配体捕获剂，旨在恢复有效的红细胞生成并减少与骨髓异常综合症和原发性骨髓纤维化相关的贫血患者的输血依赖。

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