Entrada Therapeutics 在古根海姆峰会上透露，2026 年将是数据丰富的一年，DMD 和 DM1 将成为催化剂

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Entrada Therapeutics NASDAQ: TRDA 在 Guggenheim 2026 年新兴前景生物技术峰会上展示了其管线重点，专注于细胞内治疗，并预览了预计在 2026 年发布的多个临床数据催化剂，特别是在杜氏肌营养不良症 (DMD) 和肌强直性营养不良症 1 型 (DM1) 方面。

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公司重点和平台

首席执行官 Dipal Doshi 描述 Entrada 是一家位于波士顿的公司，拥有大约 150-160 名员工，开发 “细胞内治疗”。该公司的方法使用一种称为 内涵体逃逸载体 (EEVs) 的专有递送机制，旨在帮助将治疗药物送入细胞。Doshi 表示，目前管线主要由 DMD 和 DM1 的项目主导。

Doshi 还提到，Entrada 最近宣布进入眼科疾病领域，初步关注遗传性视网膜疾病。该公司披露的第一个眼科适应症是 乌舍综合症 1A 型。

2026 年数据预期：DMD 外显子 44 和外显子 45

Doshi 将 2026 年描述为 “数据丰富的一年”，并列出了几个预期的临床结果。在 DMD 方面，他强调了两个外显子跳跃项目的计划临床更新：

• ENTR-601-44 (外显子 44)：预计在 Q2 以 6 mg/kg 剂量获得首位患者的临床数据。
• ENTR-601-44：预计在 年末之前 进行第二个剂量组，剂量水平高达 12 mg/kg。
• ENTR-601-45 (外显子 45)：预计在 年中 获得首个队列数据。

对于初始的外显子 44 以 6 mg/kg 的数据，Doshi 表示关键目标是患者的安全性和肌营养不良蛋白的产生，基于他所描述的来自非临床工作和健康志愿者研究的强大安全数据集。他表示，6 mg/kg 的方案由 5 mg/kg 的结合物 加上 1 mg/kg 的递送载体 组成。

在疗效方面，Doshi 表示 Entrada “完全期待” 在首个 6 mg/kg 的队列中看到 双位数的肌营养不良蛋白水平。他补充说，肌营养不良蛋白水平应在先前同行数据的背景下进行解释，提到 Avidity 的 del-zota 项目，并表示其显示的肌营养不良蛋白水平约为背景的 25%。Doshi 表示，Entrada 预计在其第二个外显子 44 队列中超过这些水平。

安全性和与其他方法的差异

在讨论中，Doshi 将 Entrada 的循环细胞穿透肽化学与他所描述的其他公司使用的 “线性肽” 方法进行了对比。他表示，Entrada 的化学结构具有 “非常非常独特” 的特性，并指出在小鼠、非人类灵长类动物和健康志愿者中建立的安全性。

当被问及 PepGen 的 DM1 数据时，Doshi 表示 PepGen 在 DM1 中的剪接结果 “看起来相当不错”，同时也对与递送载体相关的潜在安全责任表示担忧。他强调了 Entrada 的剂量递增能力，指出监管机构已允许其项目的剂量高达 12 mg/kg 和 18 mg/kg，他将其视为在儿童和年轻成人群体中治疗灵活性的重要组成部分。

终点和功能测量

Doshi 表示，虽然肌营养不良蛋白是一个核心生物标志物，但最终重要的是功能益处。对于外显子 44 和外显子 45 的首个队列，他表示优先考虑 安全性和肌营养不良蛋白的产生，并且正在测量功能益处，但由于随访时间短，预计在初始队列中不会看到。

他指出，外显子 44 患者的背景肌营养不良蛋白水平约为 6%-10%，他建议这可能会使功能变化的展示时间更长。他将其与外显子 45 进行了对比，表示较低的背景肌营养不良蛋白可能使功能信号更早出现。

Doshi 描述了一项研究结构，包括一个 19 周 的周期，进行 三次剂量，随后是大约 39 周 的开放标签期，建议大约一年的给药和随访可能是评估功能益处的更合适时间框架。

他还表示，Entrada 计划评估多个功能终点，并提到了关于 起立时间 和其他功能评估的更广泛领域讨论，以及监管和患者倡导的反馈。

美国入组计划和 FDA 剂量限制

Doshi 表示，Entrada 已获得 FDA 批准入组 成人美国研究，目前指导在 下半年 开始入组。然而，他表示公司打算在审查即将发布的 6 mg/kg 外显子 44 数据后，与 FDA 讨论是否可以增加美国的剂量，指出目前美国的上限约为 1.28 mg/kg。

他将剂量限制归因于 FDA 在缺乏后期生成的 6 mg/kg 健康志愿者数据的情况下的保守态度，并表示 Entrada 与 FDA 进行了积极讨论，包括分享和纳入对非美国协议的反馈。他表示，公司正在权衡是否按照当前设计继续进行美国成人研究，还是暂停并在审查 Q2 数据集后寻求更新的 FDA 反馈。

Doshi 补充说，由于 Entrada 在其外显子 44、45、50 和 51 DMD 项目中，以及在与 Vertex 的 DM1 合作中使用相同的 EEV，他将 Q2 外显子 44 数据集的积极结果视为更广泛投资组合的潜在风险降低事件。

关于 Entrada Therapeutics NASDAQ: TRDA

Entrada Therapeutics NASDAQ: TRDA 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于促进能够穿越细胞膜并与细胞内靶点结合的蛋白质治疗药物的开发。通过其专有的细胞穿透微型蛋白 (CPMP) 平台和细胞内靶向蛋白 (iTOP) 递送技术，Entrada 旨在扩大大分子药物可解决的疾病范围。

该公司的管线包括在常规生物制剂具有有限细胞内活性的稀有和严重疾病中的项目。

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