Edgewise Therapeutics 在古根海姆会议上预告了 Sevasemten 三期试验结果和肥厚型心肌病（HCM）数据更新

• MarketBeat 周回顾 – 9/23 - 9/27

Edgewise Therapeutics NASDAQ: EWTX 在 Guggenheim 2026 医疗创新大会上展示了其心脏和神经肌肉项目的多个即将到来的里程碑。首席运营官 Behrad Derakhshan 表示，公司正朝着一个 “非凡的年份” 迈进，预计将为 Becker 肌营养不良症的 sevasemten 进行第三阶段的结果发布，同时推进其肥厚型心肌病 (HCM) 产品线和计划在年内进入临床的第二个心脏候选药物。

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Edgewise 概述为应对 HCM 项目早期房颤观察所做的变化

讨论早期集中在 CIRRUS D 部分，公司在阻塞性和非阻塞性 HCM 中对 EDG-7500 的持续工作。Derakhshan 被问及早期房颤 (AFib) 观察是否现在 “已经完全过去” 了。他描述了在 D 部分实施的几个协议和筛查变化，这些变化是在审查心脏肌球蛋白抑制剂 (CMI) 领域同行使用的方法后进行的。

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根据 Derakhshan 的说法，Edgewise 调整了筛查，以确保入组患者符合肥厚标准，通过将现场读数的超声心动图转变为核心实验室确认。公司还将房颤历史的 “回顾” 窗口从 90 天延长至 180 天，以符合他所称的 CMI 领域的标准做法，并开始排除中度至重度二尖瓣狭窄的高风险患者。

他补充说，公司实施了连续心脏监测，使用在四周筛查期间佩戴的贴片，以及在每次剂量递增期间的两周。Derakhshan 表示，Edgewise 进行了广泛的筛查——引用了 “超过 2000 项测量”——并在该监测期间未报告房颤负担。他还表示，公司没有发现血浆浓度与房颤发生率之间的关系。

CIRRUS D 部分数据的时机和披露方法

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当被问及公司如何考虑与该领域其他结果的节奏时，Derakhshan 表示 Edgewise 并不受竞争对手时机的指导。相反，他表示公司打算提供一个严格、高质量的数据包，并指出更新预计将涵盖阻塞性和非阻塞性 HCM 的结果。他还强调，D 部分旨在为患者优化到 “最大有效剂量”，他表示这一观点得到了公司对 EDG-7500 的看法的支持，即该药物的血浆浓度与左心室射血分数 (LVEF) 之间没有关系。

REMS 和监测：关注 LVEF 和医生工作流程

Derakhshan 讨论了 FDA 可能要求的监测以及任何潜在的风险评估和缓解策略 (REMS)。他说，公司在健康志愿者和多个 HCM 研究部分生成了数据，并相信这些数据越来越支持 LVEF 与 EDG-7500 的血浆浓度之间的脱离关系。

他说 Edgewise 咨询了前 FDA 心肾部门负责人，并收到了反馈，认为 EDG-7500 的机制与 CMI 类别不同。Derakhshan 表示，公司认为，随着血浆浓度与 LVEF 之间持续缺乏关系，FDA 要求进行密集的超声心动图监测将是困难的。他描述了一种潜在的方法，即在基线和研究结束时进行超声心动图，以作为讨论的框架。

Derakhshan 还认为，减少超声负担可能会扩大在卓越中心以外的采用，特别是在那些通常依赖 “感觉和功能”（如 NYHA 分类）来评估心力衰竭治疗的社区医生中。他将典型 HCM 管理中每六到十二个月进行的常规超声与那些对 LVEF 降低有顾虑的疗法相关的更频繁要求进行了对比。

Edgewise 如何描述 EDG-7500 在阻塞性和非阻塞性 HCM 中的定位

在非阻塞性 HCM 中，Derakhshan 将 EDG-7500 描述为 “正性舒张药”，其机制在早期舒张（舒张期）期间优先发挥作用，改善心室充盈和心输出量。他指出之前分享的固定剂量数据：在四周内 50 毫克的剂量下，公司观察到堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 分数提高了 16 分。他表示 D 部分旨在允许医生根据生物标志物和症状进行指导性滴定，包括基于 NT-proBNP 降低（至少 50%）或达到 200 pg/mL 的阈值，他将其描述为这些个体的 “正常” 阈值。

在阻塞性 HCM 中，Derakhshan 表示尽管 CMI 取得了进展，但仍有改善结果的空间。他提到了之前展示的 EDG-7500 固定剂量数据，包括在四周内 100 毫克的结果：

• 89% 的患者在静息时达到低于 30 的梯度反应，Valsalva 时低于 50
• 大约 60% 的患者 NT-proBNP 降低到正常范围
• KCCQ 提高了 23 分
• 78% 的患者在 NYHA 中至少提高了一个等级

他补充说，这些结果与数据中未观察到 LVEF 降低相结合。关于与 CMI 的潜在联合使用，Derakhshan 建议 “切换动态” 可能比附加使用更可能，因为他认为 EDG-7500 可以提供疗效，而不受 LVEF 限制，这可能会限制剂量优化。

关于第三阶段的规划，Derakhshan 表示，在公开披露 D 部分数据后，将举行第二阶段结束时的 FDA 会议。他表示，公司仍按计划在今年第四季度启动第三阶段项目，并考虑包括平行的阻塞性和非阻塞性试验，或根据 FDA 反馈可能采取单一研究的方法。

管道更新：EDG-15400 和 sevasemten 在贝克肌营养不良症中的进展

Derakhshan 表示，EDG-15400 正在进行单次递增剂量和多次递增剂量的健康志愿者研究，预计将在第二季度公布数据。他提到，公司还将阐明 EDG-15400 与 EDG-7500 的不同之处，尽管它们共享一个靶点，并将披露预计在第三至第四季度开始的 HFpEF 研究计划。他描述了 HFpEF 第二阶段的 “基准”，即 NT-proBNP 减少 25% 至 30%，这是基于与专家和公司科学顾问委员会的讨论，目标是转化为第三阶段的感觉和功能终点，例如 KCCQ。

关于 sevasemten，Derakhshan 表示，FDA 之前在前一年的第二季度会议上提供了指导，认为贝克肌营养不良症的关键 GRAND CANYON 研究将是一个单一的注册研究，并且该机构接受了 North Star 测量作为主要终点。他表示 GRAND CANYON 仍按计划在第四季度进行，并指出他所称的低脱落率。

Derakhshan 还指出，入组人数超过了最初的 120 名患者目标，最终达到 175 名患者，他表示这增加了研究的统计效能。他表示，该研究的统计效能为 98%，以显示 18 个月时 1.8 分的改善，并指出统计显著性的 “临界点” 为 0.8。

他强调了高比例的患者继续参与开放标签后续给药，表示 99% 的合格患者转入 MESA 开放标签并继续接受 sevasemten。Derakhshan 表示，这种 “粘性” 支持了围绕患者感知益处的商业叙述以及对持续治疗的支付方论点。他还表示，公司已开始建立商业基础设施，如果数据积极，预计将准备好推出，同时指出希望在 2027 年第四季度末获得批准，并在 2028 年实现第一完整年的收入，“如果一切顺利的话。”

在杜氏肌营养不良症方面，Derakhshan 表示 Edgewise 正在根据来自 10 毫克队列的额外数据和与 FDA 关于终点和研究持续时间的未来讨论评估下一步。他表示，是否继续的决定可能会在 GRAND CANYON 结果公布后做出，同时各个研究中心正在准备，以防需要进行第三阶段的项目。

关于 Edgewise Therapeutics NASDAQ: EWTX

Edgewise Therapeutics, Inc NASDAQ: EWTX 是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥，专注于稀有疾病的精准药物发现和开发。该公司利用其在小分子化学和离子通道生物学方面的专业知识，解决严重的未满足医疗需求，特别是在肾脏疾病和神经肌肉疾病领域。

Edgewise 管道的核心是 EWTX-101，这是一种新型的口服可用 TRPC5 抑制剂，TRPC5 是与肾病综合症（如局灶节段性肾小管硬化症（FSGS））和其他蛋白尿性肾病相关的钙通道。

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