奥麦罗制药在 FDA 批准后详述 Yarcomlia 在美国的上市计划，定价和供应前景成为关注的焦点

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Omeros（纳斯达克代码：OMER）在由董事长兼首席执行官 Gregory Demopulos 博士主持的公司电话会议上，概述了其 Yarcomlia（narsoplimab）在美国的上市计划，并讨论了临床数据、报销准备和供应预期，此药物于 2025 年 12 月 23 日获得 FDA 批准。

FDA 批准及适应症范围

Demopulos 表示，Yarcomlia 是 FDA 或任何监管机构批准的首个也是唯一一个用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的治疗药物，他将其描述为一种危及生命的移植并发症，可能导致幸存者严重的慢性病痛，包括需要长期透析的肾衰竭。

他还表示，Yarcomlia 是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的补体凝集素途径抑制剂，以及首个也是唯一一个获得批准的 MASP-2 抑制剂，该酶是该途径的效应酶。此次批准标志着 Omeros 获得的第二个 FDA 批准产品，继 Omidria 之后。

Demopulos 指出，Yarcomlia 的标签包括所有 TATMA 患者——无论是标准风险还是高风险——并涵盖年龄在两岁及以上的成人和儿童。FDA 的批准基于一项 28 名患者的单臂关键试验，并得到了 221 名患者的扩展使用计划的支持。

临床疗效和安全性概况讨论

Omeros 强调了使用 “TMA 完全反应” 的疗效，该反应被定义为关键实验室指标（包括血小板计数和 LDH 水平）的改善，以及器官功能改善或输血独立。根据 Demopulos 的说法，在关键试验中，28 名患者中有 17 名（61%）达到了完全反应，而在扩展使用计划中，19 名可评估患者中有 13 名（68%）达到了完全反应。

在关键研究和扩展使用计划中，该公司报告了从 TMA 诊断开始的 100 天生存率分别为 73% 和 74%，基于全因死亡率。Demopulos 指出，尽管批准的标签包括所有 TATMA 患者，但这些研究中的所有患者均符合国际高风险 TATMA 的标准化标准。

Demopulos 还强调了 Yarcomlia 的 “差异化安全性概况”，表示其批准的标签没有盒装警告，没有风险评估和缓解策略（REMS），也没有疫苗接种要求。他将此与其他补体抑制剂在 TATMA 中的非标签使用进行了对比，并引用了两篇出版物：一项埃默里大学的儿童队列研究中，C5 抑制剂依库珠单抗的使用与感染风险和感染相关死亡率的增加相关，以及一项纪念斯隆凯特琳癌症中心的成人报告，指出依库珠单抗与非复发性死亡相关的死亡风险增加，死亡主要由于感染。

上市执行、定价和供应预期

Demopulos 表示，Omeros 于 1 月 2 日启动了商业上市，组建了一支完全招聘和培训的商业团队，联系美国的移植中心，以教育移植医生、护士、医院药房和报销团队。该公司最初优先考虑 80 个移植中心（在美国共 175 个），指出前 40 个中心约占 60% 的手术量，前 80 个中心约占 80%。

关于供应，Demopulos 表示，完成的生产活动、现有库存和五年的保质期预计将提供足够的药物供应，以满足到 2029 年底的商业需求。包装工作正在进行中，Omeros 计划在 1 月第三周将产品转移给其批发商，按照其分销模式，计划实现次日交付。

Omeros 设定了每瓶约 36,000 美元的初始价格，每瓶代表一个单剂量。Demopulos 表示，在关键试验和扩展使用计划中，中位使用量为每个治疗过程 8 到 10 瓶。在问答环节中，管理层表示预计在住院期间可能会给予两到三剂，然后转移到医院门诊部门（HOPDs），预计大部分给药将在那里进行。

报销和编码策略

首席商业官 Nadia Dac 表示，报销准备在上市前就已开始，并描述了编码和获取基础设施的进展。Omeros 已为 TATMA 建立了国家 ICD-10 诊断编码，并为 Yarcomlia 建立了两个特定产品的 CPT 程序编码（用于外周和中心静脉给药）。该公司还表示已申请 HCPCS II 级 J 编码，并预计将获得该编码，以支持更清晰的识别和更标准化的报销。

对于住院的医疗保险报销，Omeros 申请了新技术附加支付（NTAP）。Dac 表示，该公司预计 NTAP 将在 2026 年 10 月生效，并在随后的三年内保持有效，称其为一种为医院提供高成本创新技术的额外支付方式，直到标准支付系统将其纳入。

Omeros 表示，电话支持已经通过 1-844-YARCOM1 上线，其 “Yarcomlia Assist” 项目预计将在 2 月初全面运营。

市场规模框架、欧洲和管道评论

Demopulos 提到，美国每年约进行 11,000 例异体移植，欧洲每年约进行 20,000 例。他提到最近的研究估计，TATMA 在多达 56% 的异体移植接受者中发生，同时也承认了漏诊和诊断时间的重要性。对于关于流行率的问题，Demopulos 指出 “MITIS” 研究是一个最近的、受人尊敬的 56% 数据来源，通话中的外部专家表示，增加的意识和结构化的诊断标准可能会导致更多的筛查和更早的诊断。

Omeros 表示，其市场授权申请正在等待欧洲药品管理局的审查，预计将在年中做出决定。该公司表示正在评估潜在的全球和区域合作伙伴关系，以便在美国以外进行商业化。

关于上市后义务，首席监管官 Kathy Melfi 博士表示，FDA 要求一项上市后要求：建立一个包含 50 名成人和儿童 TATMA 患者的注册，进行为期一年的随访，以评估主要安全性发现，截止日期为 2034 年。她还描述了一项上市后承诺，收集接受 narsoplimab 治疗的儿童 TATMA 患者的药代动力学、药效学和安全性数据，截止日期为 2033 年，以及五项与 CMC 相关的上市后承诺，其中两项已完成，并将在本月提交给 FDA。

Demopulos 表示，随着 FDA 批准验证了 MASP-2 抑制，Yarcomlia 现已商业化，Omeros 计划扩大适应症并推进一种长效 MASP-2 抑制剂（OMS 1029），他将其描述为 “二期准备就绪”，以及一个 MASP-2 小分子项目。他还表示，公司在 2025 年结束时拥有约 1.72 亿美元的现金和短期投资可用于运营。

关于 Omeros NASDAQ: OMER

Omeros Corporation 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于小分子和蛋白质治疗药物的发现、开发和商业化。公司的研究项目针对炎症、补体介导的疾病和中枢神经系统疾病。Omeros 的产品组合包括内部发现的分子和生物制剂，反映了其推进满足医疗需求高的疾病治疗的承诺。

Omeros 首个获得 FDA 批准的产品 Omidria®（苯肾上腺素和氟比洛芬眼内溶液）用于维持瞳孔大小，防止术中瞳孔缩小，并减少接受白内障手术患者的术后疼痛。

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