血液癌症治疗已达到关键的商业和临床拐点

代表 GT Biopharma, Inc. 发布

美国新闻集团新闻评论

, /PRNewswire/ -- 三重疗法免疫治疗方法在临床前模型中通过重新编程癌细胞死亡的方式，展示了完全消除白血病的效果，从而触发强大的免疫反应 [1]，而突破性的自然杀伤细胞研究则揭示了增强身体固有肿瘤抗击能力的新途径 [2]。这些进展使 GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP)、Geron Corporation(NASDAQ: GERN)、Kura Oncology, Inc.(NASDAQ: KURA)、SELLAS Life Sciences Group, Inc.(NASDAQ: SLS) 和 TScan Therapeutics, Inc.(NASDAQ: TCRX) 处于有利地位。

FDA 在 11 月批准了首个每日一次的 menin 抑制剂用于复发性 NPM1 突变的急性髓性白血病 [3]，这验证了针对血液癌症的靶向疗法，因为投资者和机构认识到在竞争激烈的环境中，晚期临床催化剂出现之前的时机优势。

GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP) 最近宣布其正在进行的 GTB-3650 第三剂量组（Cohort 3）的正式安全审查成功完成，未观察到安全性或耐受性问题。随着 GTB-3650 最近的重大进展，GTBP 目前正在推进创新的免疫治疗方案，旨在对抗一些世界上最具挑战性的癌症类型。

这一最新里程碑使 GT Biopharma 能够进入 Cohort 4，患者将接受 10μg/kg/天 的治疗。现在公司正在积极筛选 Cohort 4 的患者，并预计在接下来的几周内开始给药，下一次全面更新预计在 2026 年第一季度发布。

该 1 期研究正在测试 GTB-3650 在与复发性或难治性血液癌症作斗争的患者中的效果，这些患者表达 CD33 蛋白，特别是急性髓性白血病（AML）和高风险骨髓增生异常综合症（MDS）。这些代表了一些最难治疗的癌症病例，涉及那些在初始治疗后复发或从未对常规治疗方案产生反应的患者。

GTB-3650 通过刺激患者的自然杀伤细胞（这是一种自然猎杀并摧毁异常细胞的免疫细胞）来专门靶向癌细胞。患者通过持续输注接受治疗，遵循结构化的时间表：两周治疗后休息两周，根据反应重复这一周期，最长可达四个月。

在 Cohorts 1 到 3 中招募的六名患者均成功接受了 GTB-3650 的治疗，证明了该疗法在逐渐增加的剂量水平下的耐受性。根据公司说法，Cohort 4 的剂量水平 10μg/kg/天 更能反映潜在的临床疗效阈值。这一评估基于在前六名患者中观察到的多个免疫学生物标志物的积极趋势，所有三个完成的队列中完全没有剂量限制性毒性，并且认识到早期队列使用的较低剂量可能低于产生有意义临床益处的治疗范围。

该 1 期设计要求在七个队列中测试约 14 名患者，每个队列有两名患者接受逐渐增加的剂量，从 Cohort 1 的 1.25μg/kg/天 到必要时 Cohort 7 的 100μg/kg/天。除了当前的 Cohort 4 外，还有三个额外的高剂量队列可用：Cohort 5 为 25μg/kg/天，Cohort 6 为 50μg/kg/天，以及 Cohort 7 的最大计划剂量 100μg/kg/天。这一广泛的剂量范围反映了试验的目标，即确定 GTB-3650 在保持可接受的安全性特征的同时提供最佳治疗益处的地方。该试验正在测量安全性、药代动力学、药效学、内源性患者自然杀伤细胞的体内扩展和临床活性。

除了血液癌症外，公司还在开发 GTB-5550，针对 B7H3，这是一种在多种实体肿瘤类型中常见的蛋白质，包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌。GT Biopharma 计划在 2025 年第四季度或 2026 年 1 月提交其监管申请，以开始 GTB-5550 的人类试验。GTB-5550 被设计为一种皮下注射，患者最终可能在家中自行给药。

这两个候选药物都利用了 GT Biopharma 的专有 TriKE 平台技术，该技术使用最初在骆驼和美洲驼中发现的特殊抗体片段。这些分子由于其较小的尺寸和更大的稳定性，相较于传统抗体具有优势。公司持有来自 明尼苏达大学 的这一技术的全球独家许可。

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Geron Corporation(NASDAQ: GERN) 在 2025 年第三季度实现了 4720 万美元的 RYTELO 净产品收入，并完成了 320 名患者在其 3 期 IMpactMF 临床试验中的招募，该试验评估 imetelstat 在复发/难治性骨髓纤维化中的效果。这家商业阶段的生物制药公司通过任命 Ahmed ElNawawi 为首席商业官来加强其领导团队，目前大约有 1150 个 RYTELO 订购账户，环比增加约 150 个。

"低风险 MDS 的高未满足需求是众所周知的，RYTELO 是一种具有新机制的疗法，可能会显著影响治疗范式，" Geron 的总裁兼首席执行官 Harout Semerjian 说。" Geron 凭借我们重新调整的领导团队，处于加强商业执行、提高医生和患者意识以及推动 RYTELO 在美国销售的有利位置。"

Geron 预计 IMpactMF 的生存期中期分析结果将在 2026 年下半年发布，最终分析将在 2028 年下半年进行。公司将 2025 年的总运营费用指引下调至 2.5 亿至 2.6 亿美元，之前的指引为 2.7 亿至 2.85 亿美元，截至 2025 年 9 月 30 日，现金、现金等价物、受限现金和可交易证券约为 4.215 亿美元。

Kura Oncology, Inc.（纳斯达克：KURA）宣布，KOMZIFTI（ziftomenib）作为首个也是唯一一个每日一次的 FDA 批准的 menin 抑制剂，适用于具有易感 NPM1 突变的复发或难治性急性髓性白血病成人患者，已被纳入 NCCN 指南，作为 2A 类推荐治疗选项。该药物于 2025 年 11 月 13 日获得 FDA 全面批准，基于 KOMET-001 临床试验的数据，显示出 21.4% 的完全反应率和 5 个月的中位反应持续时间，目前已通过有限的专业药房和分销商在美国向开处方医生提供。

"KOMZIFTI 被纳入肿瘤学 NCCN 指南，突显了其对复发或难治性 NPM1 突变 AML 患者的潜在影响，并支持我们确保患者能够获得这一重要治疗选择的承诺，"Kura Oncology 的首席医学官 Mollie Leoni 博士表示。"NPM1 突变疾病在复发或难治性情况下具有显著的复发风险和历史上较差的预后。我们很高兴在 FDA 批准后如此迅速地获得 NCCN 指南的纳入，并致力于让 KOMZIFTI 在美国可供患者使用。"

Kura Oncology 正在推进 zanzalintinib 在一线 AML 治疗中的开发计划，潜在与已批准的疗法联合使用，以使更广泛的患者在疾病早期受益。公司专注于在高需求的血液恶性肿瘤和实体瘤中开创性地推进 menin 抑制和法尼基转移酶抑制的进展。

SELLAS Life Sciences Group, Inc.（纳斯达克：SLS）继续推进其针对急性髓性白血病患者的第 3 期 REGAL 试验，这些患者在第二线救治治疗后实现了完全缓解，预计在 2025 年底完成最终分析，一旦达到 80 例死亡。公司的第 2 期数据表明，SLS009 作为选择性 CDK9 抑制剂，与阿扎胞苷和维奈克拉克联合用于复发或难治性 AML 的研究已被接受在 2025 年 12 月的 美国血液学会（ASH） 年会上进行展示。

"我们对各项计划的持续强劲执行以及不断扩大的临床和前临床数据感到非常鼓舞，这些数据进一步巩固了我们专注于 AML 的管线的实力，"SELLAS 的总裁兼首席执行官 Angelos Stergiou 博士表示。"GPS 的第 3 期 REGAL 试验按计划推进，正如我们最近的研发活动中关键意见领袖所强调的那样。关于 SLS009 的势头也在继续增强——我们的积极第 2 期数据已被接受在即将到来的 ASH 年会上展示，我们最近在 ESMO 上展示了 T-PLL 的前临床结果，显示出明显的生存益处。"

SELLAS 在 2025 年 9 月和 10 月通过认股权证行使获得了约 5460 万美元的毛收益，截至 2025 年 9 月 30 日，公司拥有 4430 万美元的现金，此外在 10 月又获得了 2910 万美元。公司计划在 2026 年第一季度启动一项针对新诊断的一线 AML 患者的 80 人试验。

TScan Therapeutics（纳斯达克：TCRX）与 FDA 就其 TSC-101 的关键试验设计达成协议，此前在阶段 1 会议上取得了积极成果，FDA 批准了一项与当前 ALLOHA 阶段 1 试验相似的研究设计，使用生物分配的内部对照组，预计将实现高效入组和简化研究终点的评估。公司还实施了一种商业化准备的制造流程，缩短了制造时间 5 天，同时降低了商品成本并减少了体外 T 细胞扩增，初步技术转让给外部合同开发和制造组织已完成。

"在与 FDA 的积极会议后，我们现在有了明确的 TSC-101 关键试验设计，并且我们还建立了改进的商业化准备制造流程，"TScan Therapeutics 的首席执行官 Gavin MacBeath 博士表示。"我们专注于推进这一有前景的项目，旨在为 AML 和 MDS 患者提供服务，并期待在下个月的 ASH 上分享 ALLOHA 阶段 1 试验的更新结果。"

公司做出了战略决定，优先推进其血液项目的临床开发，并暂停进一步招募其 PLEXI-T 实体瘤阶段 1 试验，同时将前临床工作重点放在实体瘤的体内工程和自身免疫的靶点发现上。截至 2025 年 9 月 30 日，TScan 的现金、现金等价物和可交易证券为 1.845 亿美元，预计将资助运营至 2027 年下半年，并计划在即将举行的第 67 届 美国血液学会 年会上展示更新的临床数据，包括两年复发数据，并在 2026 年第二季度启动其 TSC-101 的关键试验。

文章来源： https://usanewsgroup.com/2025/10/03/the-small-biotech-thats-cracking-the-code-big-pharma-paid-billions-for/

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来源：

1. https://www.sciencedaily.com/releases/2025/11/251120002609.htm

2. https://www.worldwidecancerresearch.org/our-latest-news/news-and-press/exciting-new-immunotherapy-breakthrough/

3. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ziftomenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-npm1-mutation

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