由于血友病患病率的增加、新药的强劲吸收以及高成本基因疗法的出现，预计血友病 A 市场将在预测期（2025-2034 年）以 2.9% 的复合年增长率增长 | DelveInsight

血友病 A 市場的動態預計將主要因患病率的增加和即將推出的療法（如 Mim8（諾和諾德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而發生變化。

, /PRNewswire/ -- DelveInsight 的 血友病 A 市場洞察 報告包括對當前治療實踐、血友病 A 新興藥物、各個療法的市場份額以及 2020 年至 2034 年的當前和預測市場規模的全面理解，市場細分為主要市場 [美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本]。

血友病 A 市場概述

• 2024 年，血友病 A 的市場規模在主要市場 [美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本] 中達到了 122 億美元。
• 美國佔據了最大的血友病 A 治療市場規模，約佔 2024 年 7MM 總市場規模的 48%，相比其他主要市場，包括 EU4 國家、英國和日本。
• HEMLIBRA 的增長曲線（美國 2025 年第一季度同比銷售）在美國保持平穩，表明來自新療法的競爭加劇。
• 2024 年，7MM 中被診斷的血友病 A 患者數量約為 49,500 例。
• 領先的血友病 A 公司，如 諾和諾德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、羅氏、中外製藥 等，正在開發新的血友病 A 治療藥物，這些藥物將在未來幾年內進入血友病 A 市場。
• 臨牀試驗中有前景的血友病 A 療法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。

發現新的血友病 A 治療 @ 血友病 A 治療市場

推動血友病 A 市場增長的關鍵因素

血友病 A 目標患者羣體的增加

預計血友病 A 的診斷患病率將從 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。這一病例增加主要是由於診斷能力的提高和對疾病認識的增強。

基因治療的進展

基因治療已成為血友病 A 治療中的一種變革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美國和歐盟獲得批准，提供一次性輸注，能夠長期糾正 VIII 因子缺乏症。輝瑞的基因治療 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期試驗中也顯示出良好的結果，顯著減少出血事件，並優於傳統治療。

監管批准與血友病 A 市場擴展

最近的監管批准增強了血友病 A 治療的可用性。例如，美國 FDA 批准了輝瑞的每週一次注射 HYMPAVZI（於 2024 年 10 月），用於 12 歲及以上的血友病 A 患者，旨在預防或減少出血事件。同樣，賽諾菲的 QFITLIA（於 2025 年 3 月）是一種每兩個月注射一次的皮下治療，已獲批准用於 12 歲及以上的血友病 A 或 B 患者。

非因子血友病 A 療法的出現

血友病 A 的護理已擴展到兩種前沿的非因子方法：抗 TFPI 療法（輝瑞的 HYMPAVZI 和諾和諾德的 ALHEMO）和 siRNA 療法（賽諾菲的 QFITLIA）。

強勁的血友病 A 臨牀試驗活動

多家血友病 A 公司正在積極開發新興療法，包括 諾和諾德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、羅氏/中外製藥（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。

血友病 A 市場分析

當前血友病 A 治療策略的主要目標是最小化因出血導致的關節、組織或器官併發症。隨着技術的不斷進步和醫學理解的提高，患者現在可以獲得多種治療選擇。治療通常以 “按需” 或 “預防” 方式進行，預防性治療越來越成為首選方法。

美國 FDA 已批准多種重組 VIII 因子產品用於血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血漿衍生的 VIII 因子產品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。

最新的補充產品 QFITLIA（fitusiran） 是一種於 2025 年批准的 siRNA 基礎療法，通過降低抗凝血酶水平來增強血塊形成。它每年僅需六次注射，且對抑制劑和非抑制劑患者均有效。

HEMLIBRA 已成為血友病 A 患者（有抑制劑）的首選預防性治療，儘管免疫耐受誘導（ITI）治療仍然是金標準。對於那些在 ITI 中遇到困難的患者，HEMLIBRA 提供了一種替代方案，在 ITI 期間需要更少頻率的 FVIII 給藥。

展望未來，血友病管理正向延長半衰期因子療法和前沿模式轉變，包括 siRNA 藥物、雙特異性抗體和基因治療。隨着新型長效因子產品和下一代治療技術的推出，競爭格局預計將擴大。

血友病 A 競爭格局

血友病 A 的臨牀試驗領域有多種藥物處於中期和晚期開發階段，預計將在不久的將來獲得批准。新興的市場提供了多樣化的治療選擇，包括 Mim8（諾和諾德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。

諾和諾德的 Mim8 是一種先進的 FVIIIa 模擬雙特異性抗體，旨在為血友病 A 患者提供持續的止血控制，方便的每週或每月一次的預防性給藥，無論是否存在抑制劑。Mim8 通過皮下注射給藥，激活後通過橋接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）來發揮作用，有效補償 FVIII 的缺失。這恢復了正常的凝血酶生成，促進有效的血液凝固。

Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首個臨牀階段的血友病 A 基因療法，採用來自 AAVhu37 血清型的腺相關病毒（AAV）載體。它是一種非複製的 AAV 載體，攜帶編碼 B 域缺失 FVIII 的單鏈 DNA 基因組，由肝臟特異性啓動子和增強子序列驅動，優化以實現強大的轉基因表達。AAVhu37 外殼是肝向性 E 類家族的一部分，因其在臨牀前研究中顯示出能夠有效實現肝臟靶向 FVIII 基因遞送、最佳生物分佈和持久的 FVIII 表達而被選中。

這些新興療法的預期推出將改變未來幾年血友病 A 市場的格局。隨着這些前沿療法的不斷成熟和獲得監管批准，預計它們將重塑血友病 A 市場，提供新的護理標準，併為醫療創新和經濟增長開闢機會。

瞭解更多關於 FDA 批准的血友病 A 基因療法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因療法血友病 A

血友病 A 市場的最新動態

• 在 2025 年 7 月，諾和諾德 宣佈 FDA 已批准 ALHEMO 注射劑用於每日一次的預防性使用，以防止或減少 12 歲及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准將該藥物的適應症擴展至最初於 2024 年 12 月批准的有抑制劑的 HA/HB 患者。
• 在 2025 年 6 月，輝瑞公司 報告了其第 3 期 BASIS 試驗（NCT03938792）的積極頂線結果，該試驗評估了在有抑制劑的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。
• 在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重組），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用於治療 7 歲及以上的血友病 A 兒童患者。該批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 試驗結果的支持。
• 在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣佈 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），這是美國批准的第六種 Alnylam 發現的 RNAi 治療藥物。它是首個也是唯一一個降低抗凝血酶（AT）的治療，旨在促進凝血酶生成，重新平衡止血，並防止出血。

什麼是血友病 A？

血友病 A 是一種遺傳性出血性疾病，由於凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年來，標準治療一直是 FVIII 替代療法。這始於從捐贈的全血中提取 FVIII，後來發展為血漿衍生的 FVIII，現在主要通過重組人 FVIII（rFVIII）產品進行管理，這些產品改變了血友病的護理。雖然該病通常在出生時被診斷，但也可能在生命後期獲得，當免疫系統產生中和凝血因子的抗體時，這是一種罕見的情況，稱為獲得性血友病。

血友病 A 流行病學細分

血友病 A 流行病學預測部分提供了對歷史和當前血友病 A 患者羣體的洞察，以及主要市場的預測趨勢。在 7 個主要市場中，美國的血友病 A 確診病例最多，預計在 2024 年將達到近 14,900 例。這些病例預計在未來幾年將增加。

血友病 A 治療市場報告提供了 2020 年至 2034 年研究期間的流行病學分析，細分為：

• 血友病 A 的總確診病例
• 有抑制劑或無抑制劑的血友病 A 確診病例
• 按年齡細分的血友病 A 確診病例
• 按嚴重程度細分的血友病 A 確診病例

血友病 A 市場報告的範圍

• 治療評估： 血友病 A 當前市場及新興療法
• 血友病 A 市場動態： 新興血友病 A 藥物的關鍵市場預測假設及市場前景
• 競爭情報分析： SWOT 分析及市場進入策略
• 未滿足的需求、KOL 觀點、分析師觀點、血友病 A 市場準入及報銷

下載報告以評估血友病治療公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的應用 @ 皇家血友病 A 或 B

目錄

相關報告

血友病 A 臨牀試驗分析

血友病 A 管線洞察 – 2025 報告提供了關於管線景觀、管線藥物概況的全面洞察，包括臨牀和非臨牀階段產品，以及關鍵的血友病 A 公司，包括 江蘇基因科學公司、武田、Gritgen Therapeutics 有限公司、蘇州阿爾法瑪生物科技有限公司、諾和諾德、輝瑞、SK Plasma 有限公司、霍夫曼 - 拉羅氏、上海信念生物醫藥有限公司、ASC Therapeutics、Biocad、Expression Therapeutics, LLC、GCBiopharma、Amarna Therapeutics、Cabaletta Bio 等。

獲得性血友病 A 市場

獲得性血友病 A 市場洞察、流行病學和市場預測 – 2032 報告提供了對該疾病的深入理解，包括歷史和預測的流行病學，以及市場趨勢、市場驅動因素、市場障礙和主要獲得性血友病 A 公司，包括 輝瑞、諾和諾德、Hema Biologics、霍夫曼 - 拉羅氏、武田 等。

血友病市場

血友病市場洞察、流行病學和市場預測 – 2032 報告提供了對該疾病的深入理解，包括歷史和預測的流行病學，以及市場趨勢、市場驅動因素、市場障礙和主要血友病公司，包括 Centessa Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、ASC Therapeutics、Spark Therapeutics、Freeline Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Staidson Beijing BioPharmaceuticals、輝瑞、Sangamo Therapeutics、Amunix、Bioverativ、諾和諾德 等。

血友病 B 市場

血友病 B 市場洞察、流行病學和市場預測 – 2032 報告提供了對該疾病的深入理解，包括歷史和預測的流行病學，以及市場趨勢、市場驅動因素、市場障礙和主要血友病 B 公司，包括 UniQure Biopharma B.V.、CSL Behring、輝瑞、Spark Therapeutics、Genzyme（賽諾菲公司）、Alnylam Pharmaceuticals、諾和諾德、UniQure Biopharma B.V.、ApcinteX Ltd、Freeline Therapeutics、Sangamo Therapeutics 等。

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