最近 20 年来首次！美国药监局批准阿尔茨海默症药品 美股生物科技股沸腾了

随着近 20 年来 FDA 首次批准治疗阿尔茨海默病的新药，隔夜美股生物科技股沸腾了。

美东时间 6 月 7 日周一，美国食品和药物管理局（FDA）批准了渤健（Biogen）治疗阿尔茨海默病的试验性药物 aducanumab，该药品将以 Aduhelm 作为名称上市。

英国金融时报指出，值得注意的是，Aduhelm 是首个被批准旨在减缓阿尔茨海默症病情发展的药物。这种药物可以通过清除患者大脑中形成的粘性结块，一些科学家认为这种斑块导致了阿尔茨海默症。而迄今为止其他已获批准的阿尔茨海默症药物都是为了治疗症状，而非减缓或逆转疾病进程。

在周一早间曾停牌近 3 小时后，渤健复牌。受到利好刺激，其股价连续突破了 300 美元和 400 美元两道关口，日内涨幅曾一度达到 60% 以上。截至收盘，渤健上涨 38.34%，报 395.85 美元。

该药物 aducanumab 的开发合作伙伴、日本制药商 Eisai 股价也大幅飙升，上涨 56%。

此外，在此消息带动下，美股生物医药板块出现拉升，纳斯达克生物科技指数在消息公布之后曾涨逾 5%。其中，礼来制药（LLY）一度涨 10%，该公司也正开发一种类似于渤健的阿尔海默茨症药物。该公司 3 月中旬在《新英格兰医学杂志》刊发的阿尔茨海默症试验药品数据显示，其药品前景不错，但并没有投资者所期望的那么喜人。

FDA 药物评估和研究中心主任 Patrizia Cavazzoni 博士在一份新闻稿中指出：

我们很清楚围绕这一（药品）批准有多少关注。我们能够理解 Aduhelm 获得了媒体，阿尔茨海默病患者群体，官员以及利益相关方的关注。在严重且致命的疾病治疗方法悬而未决的情况下，这次审查的结果受到众多关注是有道理的。

尽管消息振奋人心，但是围绕着该药品的售价、以及缺乏证据证明其有效性的争论也让是市场关注的焦点。

售价发面，aducanumab 是一种静脉注射药物，每年的疗程费用预计为 5.6 万美元，远高于分析师预期的最高值 2.4 万美元/年。CNBC 表示，市场预计，最新药物的批准将为公司带来数十亿美元的收入。

这款药对于渤健的意义也毋庸置疑。瑞银分析师 Colin Bristow 对英国金融时报表示，对渤健来说这绝对是一件改变游戏规则的事——符合条件的人群之广泛绝对是个意外。

不过需要注意的是，FDA 本次批准 Aduhelm 并非完全无条件，而是需要进行 “第四阶段” 临床研究。对此 FDA 在新闻稿当中表示，渤健提交的材料中来自于两项三期临床试验的数据非常复杂，而且仍有不确定性残留。

Aduhelm 应被批准与否早已经过了公众的多次辩论，专家方面也有不同观点。

一些科学家反对批准这一药物，说它不起作用。反对方的意见并非毫无依据。Aduhelm 药物在试验中的一些表现不尽如人意。据彭博，在 Biogen 公司进行的一项大型试验中，该药物总体上是无效的。在另一项类似的研究中，高剂量的药物在 18 个月内将疾病的发展速度仅降低了 22%。

而部分临床医生对此药物同样抱有怀疑态度。据 CNBC，部分医生表示，由于支撑 Aduhelm 的临床数据喜忧参半，如果该药品真的上市，他们不会在处方中开出此药。

英国金融时报表示，该药物是通过所谓的加速途径获得批准的，即允许 FDA 批准一种针对严重且治疗方案很少的疾病的药物，甚至是在有确凿证据证明其有效性之前。

据媒体，FDA 药物评估和研究中心下属的新药办公室主任 Peter Stein 表示，病人愿意接受不确定性，以获得在防止阿尔茨海默病方面能带来明显益处的药物，因为大家都知道这种疾病会带来毁灭性的后果。