Small nucleic acids are gaining momentum: industry leaders enter the capital market, and domestic supply chains benefit from accelerated capital expenditures

创新是永恒的主线，小核酸有望成为医药行业 2026 年新亮点。龙头企业完成 IPO 之后，产业资源加速聚集，国产供应链有望受益于政策和资本开支的双重提振刺激。

小核酸产业的底层发展逻辑是什么？全球医药巨头为何都在往小核酸领域发力？

从国产供应链视角来看，又会有哪些受益的产业环节？

一、发生了什么？龙头IPO

瑞博生物拟通过港交所 IPO 募资 15.94 亿港元，发行价 57.97 港元，发行 2748.74 万股，首日大涨 41%，市场表现活跃。瑞博生物基石投资者阵容豪华，分别为 Arc Avenue、Bright Stone、华夏基金、大成国际及大成基金、Erik Selin Fastigheter AB、Himension Fund、IvyRock、Mingxin Growth Ventures、Springs Capital (Hong Kong)、泰康人寿及拾贝能信、自然拾贝及 Huatai Capital Investment Limited。资料来源：WIND

瑞博生物 2007 年成立，专注于 RNA 干扰 (RNAi) 技术开发及小核酸药物产业化，构建全球一体化的小核酸药物开发体系，通过打造了丰富的 siRNA 药物管线，覆盖心血管、代谢类、肾病，肝病等多个疾病尤其是慢病治疗领域。

龙头带领之下，2026 年小核酸药物有望成为全球医药年度主线：在全球医药产业由传统化学药与生物药向精准靶向治疗跃迁的时代背景下，小核酸药物作为能够从基因层面干预疾病进程的第三代疗法，正成为颠覆性创新的重要方向。

小核酸赛道上，Biotech 龙头如 Arrowhead 等将贡献数个不同靶点 siRNA 管线的 Poc 数据，这将极大的刺激全球各个靶点的小核酸管线的交易，小核酸已成为 MNC 不能错过的下一代疗法。纵观过往创新药领域内大级别行情 (ADC、GIP-1、二代 IO 行情等)，无一不由产业趋势驱动。每轮市场表现背后的节奏均表现为海外 “研发出现突破 - 国内映射 - 国内企业突破 - 向外输出参与全球竞争”。

二、为什么重要？看懂小核酸底层逻辑

如果说传统化小分子药物是 “盲盒捡漏”，单抗药物是 “定点拦截”，那么小核酸药物就是从源头切断致病逻辑的 “精准制导导弹”。小核酸正在从 “罕见病” 的小众圈层，暴力杀入 “心血管、代谢” 等千亿级慢病蓝海。

要理解小核酸，必须先理解生命的 “中心法则”：DNA（图纸）→ mRNA（指令）→ 蛋白质（产品）。

传统药物（如各种片剂、抗体注射液）是在 “蛋白质” 层面打补丁，就像产品坏了去修。

小核酸药物（主要包括 siRNA 和 ASO）则是直接冲向 “mRNA” 环节，通过碱基互补配对原则，精准拦截或降解有问题的 “指令”，让致病蛋白根本没机会产生。

小核酸药物的核心技术皇冠是递送系统（Delivery System）——小核酸药物极易被体内的酶降解，且很难穿透细胞膜。

①GalNAc（肝脏定向递送）：目前最成熟的 “专车”，能精准将药物送达肝脏；

②LNP（脂质纳米颗粒）：类似于把药物打包进一个 “脂肪球”，是 mRNA 疫苗和部分核酸药的核心载体；

③技术再进化：2026 年的小核酸药物的核心看点在于 “肝外递送” 的突破，即如何让药物精准进入大脑（中枢神经）、肺部或肌肉，开启全身给药新时代。

小核酸被认为是医药创新的 “第三波浪潮”，其产业逻辑在于其商业模式的 “降维打击” 能力。

①研发效率的 “暴力提升”

传统药物研发需要筛选成千上万个分子，而小核酸只需知道致病基因序列，就能快速设计出候选药物。这种 “数字化编程” 式的研发方案，使得小核酸的研发成功率远高于传统药物。

②“超长待机” 的给药优势

由于小核酸在胞内作用周期长，许多产品已实现 “半年一针”（如已上市的降脂药 Inclisiran）。这种极高的患者依从性，在心血管、高血压等需要长期服药的慢病领域，具有统治级的竞争优势。

③慢性病市场的 “核聚变” 爆发

2025-2026 年是小核酸从罕见病转向大品种的转折点：

心血管领域：靶向 Lp(a)、AGT（高血压）的品种进入密集临床收获期；

代谢领域：针对 MASH（代谢相关脂肪性肝炎）的 siRNA 药物正展现出比 GLP-1 更持久的疗效。

乙肝领域： siRNA 方案有望成为实现乙肝 “临床治愈” 的核心拼图。

诺华的靶向 PCSK9 的 siRNA 药物 Leqvio 是首个获批慢性病的小核酸药物，2021 年获 FDA 批准上市，2021-2024 年 Leqvio 的销售额由 0.12 亿美元提升至 7.54 亿美元，2025H1 同比大增 66% 至 5.55 亿美元。增长十分迅猛。

三、接下去关注？小核酸BD 驱动

在商业合作层面，MNC 围绕小核酸领域开展了一系列的项目合作乃至大额并购，2025 年 11 月 8 日，礼来与圣因生物达成一项价值最高达 12 亿美元的合作协议，共同开发和商业化用于代谢性疾病的 RNAi 疗法。2025 年 10 月 26 日，诺华与 AvidityBiosciences 达成收购协议，收购总价为 120 亿美元，成为小核酸领域最大金额的并购事件。

BD 事件依然是医药行业小核酸领域爆发的核心驱动力。
2025 年 12 月，美国 FDA 同时受理了三款小核酸药物的上市申请。这个数字在五年前还难以想象。一位行业观察者感慨：“小核酸药物曾经是 ‘未来技术’，现在正成为 ‘标准疗法’。”

市场数据印证了这一趋势：全球小核酸药物市场规模预计从 2025 年的 8.48 亿美元，以超过 50% 的年复合增长率扩张。在肝外递送技术突破的推动下，神经系统疾病、眼科疾病、肺部疾病等新战场正在打开。

随着 2026 年关键临床数据的陆续公布，小核酸行业可能迎来价值重估。从罕见病到慢性病，从肝脏到全身，这场从基因层面干预疾病的医疗革命，才刚刚开始。

小核酸企业可分为三个梯队：

①平台型公司：拥有完整技术平台和管线矩阵，如 Alnylam、Arrowhead；

②管线型公司：在特定领域有突出管线，如 Wave、舶望制药；

③技术型公司：在特定技术环节有独特优势，如专注递送技术的新兴企业。

中国在小核酸领域的布局呈现出加速态势。2023 年 12 月，瑞博生物与勃林格殷格翰达成 20 亿美元合作；2025 年 5 月，靖因药业与 CRISPR 公司合作开发抗凝 siRNA；舶望制药与诺华的两项合作总额近百亿美元。

技术层面，中国企业正从跟随走向并跑。恒瑞医药已布局乙肝、降压、代谢领域的小核酸管线，拥有靶向肝外组织的脂质递送系统、新型 GalNAc 结构等核心技术。石药集团建立了完整的核酸药物研发平台，PCSK9、AGT、Lp(a)、ANGPTL3 等靶点管线均进入临床阶段。2025 年 11 月，其 C5 靶向 siRNA 获 FDA 批准开展临床研究。舶望制药凭借与诺华的两次重磅合作引发行业关注。公司团队拥有 Arrowhead 和诺华的研发背景，ANGPTL3 siRNA 已进入 II 期临床，AGT siRNA 和 CFB siRNA 也在快速推进。

资本市场对本土小核酸企业的认可度持续提升。靖因药业 2025 年 9 月递交港股 IPO 申请；圣因生物完成超 1.1 亿美元 B 轮融资，并与礼来达成平台合作。

站在 2026 年初，小核酸行业的投资逻辑日益清晰。产业的核心吸引力在于 “递送平台 + 多靶点成药 + 长效给药” 的可复制性，行业阶段类似于双抗和 ADC 平台爆发前夜。

短期催化剂密集。Arrowhead 将在 2026 年初公布 INHBE siRNA 的减重数据；Wave 将在 2026 年 Q1-Q2 公布更高剂量的临床结果。这些数据可能验证小核酸在减重领域的差异化价值。

临床进展方面，Plozasiran 针对高甘油三酯血症的 III 期数据预计 2026 年 Q3 读出；Zodasiran 的 III 期临床 2026 年完成招募；多个心血管和代谢疾病管线将在 2026-2027 年迎来关键数据读出。

可以关注小核酸药物对单体原料（如修饰核苷、磷酰胺酯）以及固相合成仪、合成柱的需求呈指数级增长。随着 2026 年多个大品种放量，产业链上游供应商（如 CXO 企业及上游原材料商）将率先受益于确定性的订单爆发。

风险提示及免责条款

市场有风险，投资需谨慎。本文不构成个人投资建议，也未考虑到个别用户特殊的投资目标、财务状况或需要。用户应考虑本文中的任何意见、观点或结论是否符合其特定状况。据此投资，责任自负。